Szérumbiomarker a terápia hatékonyságának megítélésére?

A prodroma egy olyan panasz- vagy tünetcsoport, amely megelőzi a klasszikus betegségkezdetet vagy a biztos diagnózist. Mostanáig azt gondolták, hogy a sclerosis multiplex esetében ilyen nem létezik, bár több neurológiai és immunmediált kórkép esetén már jól ismert, hogy van egy betegséget megelőző fázis. A prodroma egyelőre fejlődésben lévő terület sclerosis multiplexben. Ennek a szakasznak a pontosabb megértése elengedhetetlenül fontos ahhoz, hogy meg tudjuk állapítani az etiológia és a rizikófaktorok szempontjából releváns időszakot. A jövőben segíthet korábban felismerni azokat az egyéneket, akiknél nagy a sclerosis multiplex kockázata és lehetőséget biztosíthat a korai kezelésre. A következőkben a szerzők összegzik a főbb eredményeket, a feltételezett biomarkereket és a lehetséges kockázati tényezőket.

A fázis III. VALOR klinikai vizsgálatban az antiszensz nukleotid toferszen jelentősen csökkentette a SOD1 fehérje és a neurofilamentumok szintjét amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő betegekben.

A neurológiai tünetekkel járó long-COVID akár neurodegeneratív folyamatokkal is járhat.

A szérum neurofilamentum könnyű lánc (sNfL) és a szérum gliális fibrilláris savas fehérje (sGFAP) segítségével előrejelezhető az SM hosszútávú kimenetele és a relapszus kockázata.

Az FDA engedélyezte a Kesimpta nevű készítményt, mely a világ első olyan B-sejt depléciós terápiája, amelyet a sclerosis multiplexben szenvedő betegek önmaguknak adagolhatnak.

A National Institutes of Health most közzétett adatai szerint a neurofilamentum könnyű lánca biomarkerként hasznosítható az agysérülés kimutatásában, illetve a gyógyulás előrejelzésében.

A sclerosis multiplex (SM) személyre szabott kezelése három alappilléren nyugszik.

A 2019-es év során a legfontosabb kutatási eredmények az SM progressziója során bekövetkező rokkantságot, funkcióvesztést előre jelezni és nyomon követni képes biomarkerek területén születtek.

Több mint egy tucatnyi betegségmódosító terápia létezik a relapszáló-remittáló SM kezelésében, ám ezek közül mindössze egy olyan engedélyezett (okrelizumab), amely valóban képes lassítani a primer progreszszív SM progresszióját, szekunder progreszszív SM-ben pedig 2019 januárjában még nem volt ilyen engedélyezett készítmény.